近日，首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院專家在生物醫(yī)學領(lǐng)域著名雜志《治療診斷科技》上發(fā)表論文指出，他們通過血液細胞重編程獲得人源誘導神經(jīng)干細胞，并通過小鼠模型驗證了這一干細胞分化移植治療帕金森病的安全性和有效性，為帕金森病患者的自體細胞治療提供堅實的臨床前基礎(chǔ)。

　　帕金森病是最常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病之一，其病因為中腦黑質(zhì)致密部多巴胺能神經(jīng)元變性死亡導致分泌的多巴胺明顯減少，進而導致運動功能障礙。主要表現(xiàn)為靜止性震顫、肌強直、運動遲緩和姿勢步態(tài)異常，同時也會伴有睡眠障礙、抑郁、自主神經(jīng)功能紊亂等非運動癥狀。

　　專家介紹，目前臨床上對于帕金森病治療均為對癥治療，不能從病因上阻止病情的發(fā)展。干細胞移植治療能夠補充多巴胺能神經(jīng)元的數(shù)量，增加多巴胺的分泌，被認為是帕金森病最有前景的病因治療方案。但細胞來源困難、免疫排斥反應及移植細胞安全性一直是阻礙細胞移植治療的主要瓶頸。

　　在此項研究中，研究者采集健康成人外周靜脈血，采用仙臺病毒將外周血單個核細胞誘導成為神經(jīng)干細胞，使仙臺病毒滅活，之后對誘導神經(jīng)干細胞進行全基因組測序，發(fā)現(xiàn)獲得的兩株誘導神經(jīng)干細胞在原癌基因、抑癌基因及神經(jīng)干細胞相關(guān)基因中均無有害突變。接著，研究者將多巴胺能神經(jīng)前體細胞在分化的不同時間點分別移植入免疫缺陷小鼠顱內(nèi)，發(fā)現(xiàn)分化第10天到第13天的多巴胺能神經(jīng)前體細胞能夠大量的存活并部分分化為成熟多巴胺能神經(jīng)元，無腫瘤形成。移植后3個月內(nèi)的研究結(jié)果表明：在移植后2周，小鼠行為出現(xiàn)顯著改善，且持續(xù)至移植后3個月。經(jīng)檢測，每只小鼠腦內(nèi)移植后存活的的細胞中，13.84%為成熟的多巴胺能神經(jīng)元。

　　專家表示，上述研究結(jié)果意味著，自體誘導神經(jīng)干細胞分化治療能夠顯著降低胚胎干細胞所伴隨的異體排斥風險和誘導多能干細胞所伴隨的致瘤性風險，該研究初步解決了帕金森病細胞治療領(lǐng)域的細胞來源困難、免疫排斥反應及移植細胞安全性問題，使帕金森病病因治療成為可能，有望向臨床轉(zhuǎn)化。