俄編輯人類基因用于治療遺傳病
發(fā)布時間:2018-08-26
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科技日報
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俄羅斯“醫(yī)學(xué)遺傳研究中心”科學(xué)機構(gòu)突變實驗室主任研究員、醫(yī)學(xué)副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示,俄羅斯將在技術(shù)安全性得到證實后,開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因,第一批成果將在三到四年之內(nèi)獲得。
斯米爾尼辛娜表示:“技術(shù)上可以實現(xiàn)對成人和胚胎的基因進行編輯,但該技術(shù)將首先在安全性得到證明后予以應(yīng)用。在未來三到四年內(nèi),我們就可以獲得首批安全成果。經(jīng)過數(shù)十年對這種干預(yù)結(jié)果的長期觀察后,將獲得最完整的數(shù)據(jù)?!?#160;
她指出,該技術(shù)將用于治療最常見的遺傳疾病,如黏多糖貯積癥、囊性纖維化、杜氏肌營養(yǎng)不良癥和遺傳性腫瘤疾病。具體實施方案為“進行基因編輯所需的成分通過正常注射進入血液,通過血液進入需要糾正突變的器官中”。
斯米爾尼辛娜表示:“技術(shù)上可以實現(xiàn)對成人和胚胎的基因進行編輯,但該技術(shù)將首先在安全性得到證明后予以應(yīng)用。在未來三到四年內(nèi),我們就可以獲得首批安全成果。經(jīng)過數(shù)十年對這種干預(yù)結(jié)果的長期觀察后,將獲得最完整的數(shù)據(jù)?!?#160;
她指出,該技術(shù)將用于治療最常見的遺傳疾病,如黏多糖貯積癥、囊性纖維化、杜氏肌營養(yǎng)不良癥和遺傳性腫瘤疾病。具體實施方案為“進行基因編輯所需的成分通過正常注射進入血液,通過血液進入需要糾正突變的器官中”。