2017年度國際十大醫(yī)學科技新聞
發(fā)布時間：2018-01-23
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健康報
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195個國家和地區(qū)調(diào)查揭示全球健康三大變化
《柳葉刀》雜志發(fā)布了“2015全球疾病負擔研究系列報告”，全面描述了全球主要疾病的死亡率和發(fā)病率。1800多名合作者對1990年到2015年間195個國家和地區(qū)的249種死亡原因、315種疾病和損傷、79種危險因素進行了全面分析。結(jié)果顯示，全球預期壽命從1990年的61.7歲，增至2015年的71.8歲。
全球健康情況主要有三大變化。第一，慢性非傳染性疾病如腫瘤、缺血性心臟病、肝硬化、阿爾茨海默病等，在總死亡中的比例呈上升趨勢。影響死亡率的危險因素包括高血壓、吸煙、鹽攝入過多、高血糖等。生活方式改變、空氣污染等是上述慢性病的重要誘因。第二，全球傳染病、母嬰性疾病和營養(yǎng)性疾病造成的總死亡數(shù)下降顯著第三，人口增長和老齡化讓慢性非傳染性疾病造成的死亡人數(shù)呈持續(xù)增加態(tài)勢。
點評：該報告顯示全球健康呈現(xiàn)慢性病增多而傳染病下降趨勢。慢性病狀況是反映一個國家經(jīng)濟社會發(fā)展、衛(wèi)生保健水平和人口健康素質(zhì)的重要指標。慢病防控要貫穿人的整個生命周期，健康生活方式要從兒童、青年期抓起，涉及所有年齡階段。要自覺形成健康素養(yǎng)和良好生活方式，包括控制吸煙、遠離二手煙，限制鹽、油、糖的攝入，多吃蔬菜水果，增強體力活動，控制肥胖等。
肺臟竟是重要造血器官
美國研究人員在《自然》雜志發(fā)表文章稱，肺部能夠產(chǎn)生血小板并儲存造血細胞，是重要的造血器官。研究人員用被稱作“雙光子活體成像”的新成像技術，觀察活體小鼠肺部微血管中單個細胞活動，意外地在肺部血管內(nèi)發(fā)現(xiàn)了大量巨核細胞。這些巨核細胞每小時產(chǎn)生超過1000萬個血小板，說明小鼠血液中血小板半數(shù)以上產(chǎn)生于肺部，而非此前認為的主要產(chǎn)生于骨髓。研究還發(fā)現(xiàn)，肺部血管外存儲了大量造血干細胞和祖細胞。研究人員通過肺移植實驗發(fā)現(xiàn)巨核細胞在骨髓中生成，然后遷移到肺部產(chǎn)生血小板。這可能是由于肺部是生成血小板的理想生物反應器。小鼠體內(nèi)血小板減少時，肺部儲存的祖細胞可被激活生成新的巨核細胞，使血小板數(shù)量恢復。而當骨髓缺乏造血干細胞時，肺部的造血干細胞和祖細胞可以進入骨髓修復損傷，參與不同血液細胞的生成。
點評：該研究通過肺移植實驗證明，肺里面的巨核細胞是從骨髓里“游”過來的。實驗還發(fā)現(xiàn)，駐扎在肺部的造血祖細胞在骨髓受損時，可以遷移到骨髓，恢復骨髓造血能力。該研究對于治療血小板減少癥具有重要意義，并為研究骨髓和肺部如何通過交換造血細胞，進而恢復造血系統(tǒng)健康提供了新方向。
RNA編輯技術展示廣闊前景
美國華人科學家張鋒團隊今年在《自然》《科學》雜志上接連報道了基因編輯系統(tǒng)CRISPR的另一大技術應用——RNA編輯。文章介紹了CRISPR新系統(tǒng)“REPAIR”，它因不會改變DNA信息而更為安全。研究人員將以往使用的RNA“剪刀”“變體”，使它能牢牢結(jié)合在特定的RNA片段上，并將該片段上的腺嘌呤核苷替換成次黃嘌呤核苷。為驗證它的治療潛力，研究人員將范科尼貧血和X連鎖性腎源性尿崩癥的突變引至人體細胞中，最后成功在RNA層次上修復了致病突變。
點評：人類很多疾病信息都編碼在DNA這個“生命腳本”上?；蚓庉嫾夹g的出現(xiàn)使得科學家有了修改DNA的可能，給治愈疾病帶來希望。但由于基因承載著生命最根源的信息，對DNA進行編輯有著安全和倫理上的顧慮。RNA編輯則有所不同，RNA是以DNA單鏈為模板的遺傳信息載體，DNA發(fā)出“錯誤指令”，經(jīng)RNA轉(zhuǎn)錄，翻譯給蛋白質(zhì)并執(zhí)行功能，才會發(fā)生疾病。若中途攔截，矯正RNA上的錯誤信息，讓蛋白質(zhì)接收到正確的信息，可起到治療效果?！癛EPAIR”無須篡改基因組就可以避免突變帶來的疾病，且RNA會自動降解，對它的修改被認為是可逆的。安全和靈活是“REPAIR”的優(yōu)勢。
基因治療走進臨床造?；颊?
2017年，《新英格蘭醫(yī)學雜志》先后報道兩項臨床試驗初步取得成功，顯示基因治療正基因治療加速邁向臨床。
法國研究人員采用基因治療成功治愈了一位患有鐮狀細胞貧血癥的15歲男孩。治療后，男孩體內(nèi)的鐮狀紅細胞數(shù)量大大減少，且形成了足夠多的正常紅細胞。這是基因治療首次用于治療常見遺傳病。
美國研究人員利用基因治療成功延長了15名脊髓性肌萎縮癥（SMA1）患兒的生命。研究人員以修改版的腺相關病毒載體9（AAV9）為載體，通過靜脈注射方法將正常的SMN基因運送至患者體內(nèi)。臨床Ⅰ期試驗結(jié)束后，所有接受治療的患者都跨過了20個月的生死大關，且在耐受性上表現(xiàn)良好。
點評：基因治療技術創(chuàng)新和臨床試驗在近幾年如雨后春筍般涌現(xiàn)，多項基因治療項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲批上市?；蛑委煹膶ο笠惨呀?jīng)由單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代謝性疾病等重大疾病。這兩項臨床試驗再次顯示了基因治療的潛能，展現(xiàn)了高劑量病毒載體治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的可行性，有望推進帕金森、巨軸索神經(jīng)病等其他神經(jīng)、肌肉疾病的新嘗試。
美國FDA批準兩個CAR-T新藥
美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）先后批準兩個CAR-T新藥。CAR-T療法全稱為嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是從患者血液中抽取部分免疫T細胞，通過基因技術改造使其能夠識別腫瘤抗原，接著回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，使其能在相對短的時間如幾個月內(nèi)，清除患者體內(nèi)的癌細胞。
第一個CAR-T新藥是諾華公司的Kymriah（CTL019），這是全球首個獲批的CAR-T療法，適用于25歲以下B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL）。
FDA批準的第二個CAR-T新藥是Kite制藥的Yescarta （KTE-C10），主要適用于治療對前期至少兩種其他治療反應效果差或治療后復發(fā)的大B細胞淋巴瘤，Yescarta是FDA批準的首款針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法。
點評：與傳統(tǒng)化療藥、靶向藥等癌癥治療方式相比，理論上CAR-T療法是利用患者自身免疫系統(tǒng)，而非外來藥物去攻擊腫瘤細胞，可能對大部分經(jīng)化療、手術等多種方式治療都無效的腫瘤患者有效。但由于CAR-T療法尚屬新生事物，目前已經(jīng)上市的兩種CAR-T產(chǎn)品均被限制在某種特定癌癥治療范圍內(nèi)，其更確切的效果、不良反應的抑制方法尚待進一步觀察、研究。
美國出臺更嚴苛高血壓診斷標準
美國心臟病學會（ACC）和美國心臟協(xié)會（AHA）聯(lián)合多個學術機構(gòu)共同制定頒布了2017年新版高血壓指南。該指南對高血壓的診斷、降壓目標及相關建議進行了調(diào)整。首次將高血壓定義修改為≥130/80毫米汞柱，剔除此前≥140/90毫米汞柱的標準；血壓升高為收縮壓120~129毫米汞柱，舒張壓小于80毫米汞柱；1級高血壓為收縮壓130~139毫米汞柱，舒張壓80~89毫米汞柱；2級高血壓為140/90毫米汞柱。AHA在發(fā)布指南時強調(diào)，新定義將增加14%的高血壓人數(shù)，但這部分人群將主要以生活方式干預為主。
點評：這是高血壓領域的一次重大變革，如果該診斷標準被廣泛采用，世界各地高血壓患病率將被重新評估，高血壓患者人數(shù)將進一步上升。美國高血壓控制率目前已經(jīng)達到70%，因此把高血壓診斷界值進一步降低，對美國社會進一步減輕高血壓所導致的器官損害和疾病預防具有一定的意義。對于中國而言，高血壓診斷標準的進一步嚴格，對于引起政府和社會的關注，尤其是提升人民群眾的健康意識有著積極意義。但根據(jù)該指南，中國高血壓患病人數(shù)將增加1.8億左右，達到4.5億，患病率由28.9%增加到66%。美國指南的這種血壓分級積極理念和治療理念，對于中國人群是否適應，仍存在疑問。
人工智能識別皮膚癌可媲美醫(yī)生
美國研究人員在《自然》雜志報道了達到皮膚科醫(yī)生水平的皮膚癌篩查深度神經(jīng)網(wǎng)絡。研究人員通過深度學習的方法，用近13萬張痣、皮疹和其他皮膚病變的圖像訓練機器，使其能夠快速識別其中的皮膚癌癥狀。
在與21位皮膚科醫(yī)生的診斷結(jié)果進行對比后發(fā)現(xiàn)，這個深度神經(jīng)網(wǎng)絡的診斷準確率與人類醫(yī)生不相上下，達到91%以上。研究測試中，人工智能被要求完成三項診斷任務：鑒別角化細胞癌、鑒別黑色素瘤以及使用皮膚鏡圖像對黑色素瘤進行分類。研究者通過建構(gòu)敏感性-特異性曲線對算法的表現(xiàn)進行了衡量。在所有三項任務中，該人工智能敏感性達到91%。此外，研究者還可以依據(jù)想要的診斷效果對敏感性進行調(diào)整。
點評：研究人員希望在不久的將來將這項技術投入應用，讓更多人獲得更好的醫(yī)療服務。目前，這個算法還需要依托計算機運行，研究人員正努力研究如何把它縮小到可以在手機上裝載。在不遠的未來，也許人們手指輕輕一點，就可以進行皮膚癌診斷。這項針對皮膚癌篩查的算法打開了通往新世界的一個小口子，基于深度學習的人工智能將在更廣闊的醫(yī)療領域內(nèi)與人類醫(yī)生并肩作戰(zhàn)。
單克隆抗體明確降低心血管事件
美國研究人員在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上報道了Evolocumab降低心血管事件的臨床結(jié)果。Evolocumab是一種前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素-9（PCSK9）單克隆抗體。研究人員開展了隨機雙盲安慰劑對照試驗，共招募了27564名動脈粥樣硬化性心血管疾病、低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平高于1.8毫摩爾/升、接受過他汀類藥物治療的患者。研究結(jié)果顯示，Evolocumab可在他汀類藥物治療的基礎上，進一步減低低密度脂蛋白膽固醇水平并降低心血管事件風險。研究組之間的不良事件無顯著性差異，但注射部位反應異常在Evolocumab組更常見。
點評：這項研究不僅為PCSK-9抑制劑的臨床應用奠定了堅實的基礎，也證明動脈粥樣硬化性心血管疾病中降低LDL-C的重要性。但是，PCSK9抑制劑在急性事件后的短期療效仍需明確，在其他類型高危患者中的效果也有待評估。在治療成本方面，Evolocumab每年的治療成本為14100美元，這對部分患者來說是筆高昂的治療費用。因此，這項研究對于降脂治療的藥物選擇，短期內(nèi)還不會產(chǎn)生顯著影響。目前，常規(guī)劑量他汀仍是大多數(shù)血脂異常與動脈粥樣硬化性心血管疾病患者的首選藥物。
新方法可應對革蘭氏陰性菌
美國研究人員在《自然》雜志報道，通過修飾一種僅殺死革蘭氏陽性菌的藥物，構(gòu)建了能夠穿透革蘭氏陰性菌的分子“特洛伊木馬”。
革蘭氏陽性菌缺乏堅固的細胞壁，但是革蘭氏陰性菌的一大特征就是擁有這種堅固的外膜，這使得它們很難被藥物攻擊。研究人員通過給抗菌藥物脫氧尼博霉素（DNM）添加氨基，將DNM轉(zhuǎn)化為一種廣譜抗生素，被稱為6DNM-amine。這一修飾將該藥物轉(zhuǎn)化為一種能夠同時殺死革蘭氏陽性菌和革蘭氏陰性菌的廣譜抗生素。
點評：革蘭氏陰性菌包括大腸桿菌的致病性菌株、不動桿菌、克雷伯氏菌和銅綠假單胞菌等。雖然已有一些抵抗革蘭氏陰性菌的抗生素類型，但是最近的一類抗生素是約50年前（即1968年）開發(fā)出來的。上述細菌目前正對大多數(shù)可用的抗生素產(chǎn)生耐藥性。
人們一直試圖研發(fā)新型抗生素來抵抗革蘭氏陰性菌，但努力一再失敗，原因是幾乎所有的新藥都不能穿透革蘭氏陰性菌堅固的細胞壁。這項研究發(fā)現(xiàn)了能夠穿透革蘭氏陰性菌防御機制的方法，為未來合成針對耐藥菌的抗生素提供了新思路。
2000萬人口調(diào)查：低收入國家高血壓發(fā)病在增加
《柳葉刀》雜志發(fā)表的一項研究提示，從1975年到2015年這40年間，全球高血壓患者從5.94億增加到11億。2015年數(shù)據(jù)表明，全球有多于一半的高血壓患者在亞洲，中國有2.7億，印度有2億。研究還顯示，在加拿大、英國、美國等富國，高血壓人數(shù)降到史上最低，而南亞和撒哈拉以南非洲貧窮國家，高血壓患者飆升。從世界范圍來看，高血壓已經(jīng)成為貧窮相關疾病，這種差異也許與富裕國家高血壓知曉率更高，具有良好的醫(yī)療條件和飲食習慣，如限鹽、多吃蔬果、多補營養(yǎng)素有關。
點評：在過去的40年中，患高血壓人口數(shù)目的增多，很大程度上與世界人口的日益增長和人口老齡化相關。研究結(jié)果顯示，雖然在高收入水平國家中，血壓水平已經(jīng)顯著下降，但是在很多低收入國家和中等收入國家，血壓水平卻上升了，尤其是那些非洲國家和南亞國家。高收入水平的國家血壓水平下降，可能跟健康水平的全面提高以及人們對水果和蔬菜消費的增加有關，并且在高收入水平的國家，高血壓能更容易、更早地引起患者注意及用藥物加以控制。而在低收入國家和中等收入國家，仍需要努力遏制高血壓的蔓延肆虐，這將是當今最為緊迫的全球性醫(yī)學挑戰(zhàn)。
評選介紹
評選采用數(shù)據(jù)檢索和專家學者討論評議相結(jié)合的方式，特別邀請中國醫(yī)學科學院醫(yī)學信息研究所和科技醫(yī)學信息服務機構(gòu)愛思唯爾作為技術支持單位。國內(nèi)部分，對《科學》《自然》《新英格蘭醫(yī)學雜志》等權(quán)威期刊和各?？婆琶壳捌诳M行檢索，選取《健康報》《人民日報》《科技日報》等20多家國內(nèi)主流媒體和門戶網(wǎng)站報道過的、以中國學者為主要完成人的醫(yī)學科技新聞報道，最后119篇新聞列入備選條目。國際部分，針對2017年重大醫(yī)學科技進展和研究成果進行遴選，從眾多權(quán)威期刊上選出數(shù)千篇基礎、臨床和公共衛(wèi)生領域的文章，從中選擇了54項原始研究成果列入備選條目。
初評環(huán)節(jié)邀請北京大學醫(yī)學部、北京協(xié)和醫(yī)院、中日友好醫(yī)院、軍事科學院軍事醫(yī)學研究院毒物藥物研究所、中國醫(yī)學科學院信息所、愛思唯爾醫(yī)學事務部等機構(gòu)專業(yè)人員參與。終評環(huán)節(jié)特別邀請到12位涵蓋國內(nèi)基礎醫(yī)學、臨床醫(yī)學、公共衛(wèi)生、中醫(yī)藥、藥學等不同領域的院士，以及中國醫(yī)學科學院的專家代表共同擔任評選顧問。
12位院士顧問：
全國人大常委會原副委員長、重大新藥創(chuàng)制科技重大專項技術總師桑國衛(wèi)
北京大學醫(yī)學部主任詹啟敏
中國疾控中心傳染病所所長、重大傳染病防治科技重大專項技術副總師徐建國
中國工程院副院長樊代明
中國醫(yī)學科學院阜外醫(yī)院副院長顧東風
南開大學校長曹雪濤
空軍軍醫(yī)大學細胞工程研究中心細胞生物學國家重點學科主任、重大新藥創(chuàng)制科技重大專項技術副總師陳志南
中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院院長赫捷
中國中醫(yī)科學院常務副院長黃璐琦
上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院副院長寧光
中日友好醫(yī)院院長王辰
中國藥科大學教授王廣基
《柳葉刀》雜志發(fā)布了“2015全球疾病負擔研究系列報告”，全面描述了全球主要疾病的死亡率和發(fā)病率。1800多名合作者對1990年到2015年間195個國家和地區(qū)的249種死亡原因、315種疾病和損傷、79種危險因素進行了全面分析。結(jié)果顯示，全球預期壽命從1990年的61.7歲，增至2015年的71.8歲。
全球健康情況主要有三大變化。第一，慢性非傳染性疾病如腫瘤、缺血性心臟病、肝硬化、阿爾茨海默病等，在總死亡中的比例呈上升趨勢。影響死亡率的危險因素包括高血壓、吸煙、鹽攝入過多、高血糖等。生活方式改變、空氣污染等是上述慢性病的重要誘因。第二，全球傳染病、母嬰性疾病和營養(yǎng)性疾病造成的總死亡數(shù)下降顯著第三，人口增長和老齡化讓慢性非傳染性疾病造成的死亡人數(shù)呈持續(xù)增加態(tài)勢。
點評：該報告顯示全球健康呈現(xiàn)慢性病增多而傳染病下降趨勢。慢性病狀況是反映一個國家經(jīng)濟社會發(fā)展、衛(wèi)生保健水平和人口健康素質(zhì)的重要指標。慢病防控要貫穿人的整個生命周期，健康生活方式要從兒童、青年期抓起，涉及所有年齡階段。要自覺形成健康素養(yǎng)和良好生活方式，包括控制吸煙、遠離二手煙，限制鹽、油、糖的攝入，多吃蔬菜水果，增強體力活動，控制肥胖等。
肺臟竟是重要造血器官
美國研究人員在《自然》雜志發(fā)表文章稱，肺部能夠產(chǎn)生血小板并儲存造血細胞，是重要的造血器官。研究人員用被稱作“雙光子活體成像”的新成像技術，觀察活體小鼠肺部微血管中單個細胞活動，意外地在肺部血管內(nèi)發(fā)現(xiàn)了大量巨核細胞。這些巨核細胞每小時產(chǎn)生超過1000萬個血小板，說明小鼠血液中血小板半數(shù)以上產(chǎn)生于肺部，而非此前認為的主要產(chǎn)生于骨髓。研究還發(fā)現(xiàn)，肺部血管外存儲了大量造血干細胞和祖細胞。研究人員通過肺移植實驗發(fā)現(xiàn)巨核細胞在骨髓中生成，然后遷移到肺部產(chǎn)生血小板。這可能是由于肺部是生成血小板的理想生物反應器。小鼠體內(nèi)血小板減少時，肺部儲存的祖細胞可被激活生成新的巨核細胞，使血小板數(shù)量恢復。而當骨髓缺乏造血干細胞時，肺部的造血干細胞和祖細胞可以進入骨髓修復損傷，參與不同血液細胞的生成。
點評：該研究通過肺移植實驗證明，肺里面的巨核細胞是從骨髓里“游”過來的。實驗還發(fā)現(xiàn)，駐扎在肺部的造血祖細胞在骨髓受損時，可以遷移到骨髓，恢復骨髓造血能力。該研究對于治療血小板減少癥具有重要意義，并為研究骨髓和肺部如何通過交換造血細胞，進而恢復造血系統(tǒng)健康提供了新方向。
RNA編輯技術展示廣闊前景
美國華人科學家張鋒團隊今年在《自然》《科學》雜志上接連報道了基因編輯系統(tǒng)CRISPR的另一大技術應用——RNA編輯。文章介紹了CRISPR新系統(tǒng)“REPAIR”，它因不會改變DNA信息而更為安全。研究人員將以往使用的RNA“剪刀”“變體”，使它能牢牢結(jié)合在特定的RNA片段上，并將該片段上的腺嘌呤核苷替換成次黃嘌呤核苷。為驗證它的治療潛力，研究人員將范科尼貧血和X連鎖性腎源性尿崩癥的突變引至人體細胞中，最后成功在RNA層次上修復了致病突變。
點評：人類很多疾病信息都編碼在DNA這個“生命腳本”上?；蚓庉嫾夹g的出現(xiàn)使得科學家有了修改DNA的可能，給治愈疾病帶來希望。但由于基因承載著生命最根源的信息，對DNA進行編輯有著安全和倫理上的顧慮。RNA編輯則有所不同，RNA是以DNA單鏈為模板的遺傳信息載體，DNA發(fā)出“錯誤指令”，經(jīng)RNA轉(zhuǎn)錄，翻譯給蛋白質(zhì)并執(zhí)行功能，才會發(fā)生疾病。若中途攔截，矯正RNA上的錯誤信息，讓蛋白質(zhì)接收到正確的信息，可起到治療效果?！癛EPAIR”無須篡改基因組就可以避免突變帶來的疾病，且RNA會自動降解，對它的修改被認為是可逆的。安全和靈活是“REPAIR”的優(yōu)勢。
基因治療走進臨床造?；颊?
2017年，《新英格蘭醫(yī)學雜志》先后報道兩項臨床試驗初步取得成功，顯示基因治療正基因治療加速邁向臨床。
法國研究人員采用基因治療成功治愈了一位患有鐮狀細胞貧血癥的15歲男孩。治療后，男孩體內(nèi)的鐮狀紅細胞數(shù)量大大減少，且形成了足夠多的正常紅細胞。這是基因治療首次用于治療常見遺傳病。
美國研究人員利用基因治療成功延長了15名脊髓性肌萎縮癥（SMA1）患兒的生命。研究人員以修改版的腺相關病毒載體9（AAV9）為載體，通過靜脈注射方法將正常的SMN基因運送至患者體內(nèi)。臨床Ⅰ期試驗結(jié)束后，所有接受治療的患者都跨過了20個月的生死大關，且在耐受性上表現(xiàn)良好。
點評：基因治療技術創(chuàng)新和臨床試驗在近幾年如雨后春筍般涌現(xiàn)，多項基因治療項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲批上市?；蛑委煹膶ο笠惨呀?jīng)由單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代謝性疾病等重大疾病。這兩項臨床試驗再次顯示了基因治療的潛能，展現(xiàn)了高劑量病毒載體治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的可行性，有望推進帕金森、巨軸索神經(jīng)病等其他神經(jīng)、肌肉疾病的新嘗試。
美國FDA批準兩個CAR-T新藥
美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）先后批準兩個CAR-T新藥。CAR-T療法全稱為嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是從患者血液中抽取部分免疫T細胞，通過基因技術改造使其能夠識別腫瘤抗原，接著回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，使其能在相對短的時間如幾個月內(nèi)，清除患者體內(nèi)的癌細胞。
第一個CAR-T新藥是諾華公司的Kymriah（CTL019），這是全球首個獲批的CAR-T療法，適用于25歲以下B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL）。
FDA批準的第二個CAR-T新藥是Kite制藥的Yescarta （KTE-C10），主要適用于治療對前期至少兩種其他治療反應效果差或治療后復發(fā)的大B細胞淋巴瘤，Yescarta是FDA批準的首款針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法。
點評：與傳統(tǒng)化療藥、靶向藥等癌癥治療方式相比，理論上CAR-T療法是利用患者自身免疫系統(tǒng)，而非外來藥物去攻擊腫瘤細胞，可能對大部分經(jīng)化療、手術等多種方式治療都無效的腫瘤患者有效。但由于CAR-T療法尚屬新生事物，目前已經(jīng)上市的兩種CAR-T產(chǎn)品均被限制在某種特定癌癥治療范圍內(nèi)，其更確切的效果、不良反應的抑制方法尚待進一步觀察、研究。
美國出臺更嚴苛高血壓診斷標準
美國心臟病學會（ACC）和美國心臟協(xié)會（AHA）聯(lián)合多個學術機構(gòu)共同制定頒布了2017年新版高血壓指南。該指南對高血壓的診斷、降壓目標及相關建議進行了調(diào)整。首次將高血壓定義修改為≥130/80毫米汞柱，剔除此前≥140/90毫米汞柱的標準；血壓升高為收縮壓120~129毫米汞柱，舒張壓小于80毫米汞柱；1級高血壓為收縮壓130~139毫米汞柱，舒張壓80~89毫米汞柱；2級高血壓為140/90毫米汞柱。AHA在發(fā)布指南時強調(diào)，新定義將增加14%的高血壓人數(shù)，但這部分人群將主要以生活方式干預為主。
點評：這是高血壓領域的一次重大變革，如果該診斷標準被廣泛采用，世界各地高血壓患病率將被重新評估，高血壓患者人數(shù)將進一步上升。美國高血壓控制率目前已經(jīng)達到70%，因此把高血壓診斷界值進一步降低，對美國社會進一步減輕高血壓所導致的器官損害和疾病預防具有一定的意義。對于中國而言，高血壓診斷標準的進一步嚴格，對于引起政府和社會的關注，尤其是提升人民群眾的健康意識有著積極意義。但根據(jù)該指南，中國高血壓患病人數(shù)將增加1.8億左右，達到4.5億，患病率由28.9%增加到66%。美國指南的這種血壓分級積極理念和治療理念，對于中國人群是否適應，仍存在疑問。
人工智能識別皮膚癌可媲美醫(yī)生
美國研究人員在《自然》雜志報道了達到皮膚科醫(yī)生水平的皮膚癌篩查深度神經(jīng)網(wǎng)絡。研究人員通過深度學習的方法，用近13萬張痣、皮疹和其他皮膚病變的圖像訓練機器，使其能夠快速識別其中的皮膚癌癥狀。
在與21位皮膚科醫(yī)生的診斷結(jié)果進行對比后發(fā)現(xiàn)，這個深度神經(jīng)網(wǎng)絡的診斷準確率與人類醫(yī)生不相上下，達到91%以上。研究測試中，人工智能被要求完成三項診斷任務：鑒別角化細胞癌、鑒別黑色素瘤以及使用皮膚鏡圖像對黑色素瘤進行分類。研究者通過建構(gòu)敏感性-特異性曲線對算法的表現(xiàn)進行了衡量。在所有三項任務中，該人工智能敏感性達到91%。此外，研究者還可以依據(jù)想要的診斷效果對敏感性進行調(diào)整。
點評：研究人員希望在不久的將來將這項技術投入應用，讓更多人獲得更好的醫(yī)療服務。目前，這個算法還需要依托計算機運行，研究人員正努力研究如何把它縮小到可以在手機上裝載。在不遠的未來，也許人們手指輕輕一點，就可以進行皮膚癌診斷。這項針對皮膚癌篩查的算法打開了通往新世界的一個小口子，基于深度學習的人工智能將在更廣闊的醫(yī)療領域內(nèi)與人類醫(yī)生并肩作戰(zhàn)。
單克隆抗體明確降低心血管事件
美國研究人員在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上報道了Evolocumab降低心血管事件的臨床結(jié)果。Evolocumab是一種前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素-9（PCSK9）單克隆抗體。研究人員開展了隨機雙盲安慰劑對照試驗，共招募了27564名動脈粥樣硬化性心血管疾病、低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平高于1.8毫摩爾/升、接受過他汀類藥物治療的患者。研究結(jié)果顯示，Evolocumab可在他汀類藥物治療的基礎上，進一步減低低密度脂蛋白膽固醇水平并降低心血管事件風險。研究組之間的不良事件無顯著性差異，但注射部位反應異常在Evolocumab組更常見。
點評：這項研究不僅為PCSK-9抑制劑的臨床應用奠定了堅實的基礎，也證明動脈粥樣硬化性心血管疾病中降低LDL-C的重要性。但是，PCSK9抑制劑在急性事件后的短期療效仍需明確，在其他類型高危患者中的效果也有待評估。在治療成本方面，Evolocumab每年的治療成本為14100美元，這對部分患者來說是筆高昂的治療費用。因此，這項研究對于降脂治療的藥物選擇，短期內(nèi)還不會產(chǎn)生顯著影響。目前，常規(guī)劑量他汀仍是大多數(shù)血脂異常與動脈粥樣硬化性心血管疾病患者的首選藥物。
新方法可應對革蘭氏陰性菌
美國研究人員在《自然》雜志報道，通過修飾一種僅殺死革蘭氏陽性菌的藥物，構(gòu)建了能夠穿透革蘭氏陰性菌的分子“特洛伊木馬”。
革蘭氏陽性菌缺乏堅固的細胞壁，但是革蘭氏陰性菌的一大特征就是擁有這種堅固的外膜，這使得它們很難被藥物攻擊。研究人員通過給抗菌藥物脫氧尼博霉素（DNM）添加氨基，將DNM轉(zhuǎn)化為一種廣譜抗生素，被稱為6DNM-amine。這一修飾將該藥物轉(zhuǎn)化為一種能夠同時殺死革蘭氏陽性菌和革蘭氏陰性菌的廣譜抗生素。
點評：革蘭氏陰性菌包括大腸桿菌的致病性菌株、不動桿菌、克雷伯氏菌和銅綠假單胞菌等。雖然已有一些抵抗革蘭氏陰性菌的抗生素類型，但是最近的一類抗生素是約50年前（即1968年）開發(fā)出來的。上述細菌目前正對大多數(shù)可用的抗生素產(chǎn)生耐藥性。
人們一直試圖研發(fā)新型抗生素來抵抗革蘭氏陰性菌，但努力一再失敗，原因是幾乎所有的新藥都不能穿透革蘭氏陰性菌堅固的細胞壁。這項研究發(fā)現(xiàn)了能夠穿透革蘭氏陰性菌防御機制的方法，為未來合成針對耐藥菌的抗生素提供了新思路。
2000萬人口調(diào)查：低收入國家高血壓發(fā)病在增加
《柳葉刀》雜志發(fā)表的一項研究提示，從1975年到2015年這40年間，全球高血壓患者從5.94億增加到11億。2015年數(shù)據(jù)表明，全球有多于一半的高血壓患者在亞洲，中國有2.7億，印度有2億。研究還顯示，在加拿大、英國、美國等富國，高血壓人數(shù)降到史上最低，而南亞和撒哈拉以南非洲貧窮國家，高血壓患者飆升。從世界范圍來看，高血壓已經(jīng)成為貧窮相關疾病，這種差異也許與富裕國家高血壓知曉率更高，具有良好的醫(yī)療條件和飲食習慣，如限鹽、多吃蔬果、多補營養(yǎng)素有關。
點評：在過去的40年中，患高血壓人口數(shù)目的增多，很大程度上與世界人口的日益增長和人口老齡化相關。研究結(jié)果顯示，雖然在高收入水平國家中，血壓水平已經(jīng)顯著下降，但是在很多低收入國家和中等收入國家，血壓水平卻上升了，尤其是那些非洲國家和南亞國家。高收入水平的國家血壓水平下降，可能跟健康水平的全面提高以及人們對水果和蔬菜消費的增加有關，并且在高收入水平的國家，高血壓能更容易、更早地引起患者注意及用藥物加以控制。而在低收入國家和中等收入國家，仍需要努力遏制高血壓的蔓延肆虐，這將是當今最為緊迫的全球性醫(yī)學挑戰(zhàn)。
評選介紹
評選采用數(shù)據(jù)檢索和專家學者討論評議相結(jié)合的方式，特別邀請中國醫(yī)學科學院醫(yī)學信息研究所和科技醫(yī)學信息服務機構(gòu)愛思唯爾作為技術支持單位。國內(nèi)部分，對《科學》《自然》《新英格蘭醫(yī)學雜志》等權(quán)威期刊和各?？婆琶壳捌诳M行檢索，選取《健康報》《人民日報》《科技日報》等20多家國內(nèi)主流媒體和門戶網(wǎng)站報道過的、以中國學者為主要完成人的醫(yī)學科技新聞報道，最后119篇新聞列入備選條目。國際部分，針對2017年重大醫(yī)學科技進展和研究成果進行遴選，從眾多權(quán)威期刊上選出數(shù)千篇基礎、臨床和公共衛(wèi)生領域的文章，從中選擇了54項原始研究成果列入備選條目。
初評環(huán)節(jié)邀請北京大學醫(yī)學部、北京協(xié)和醫(yī)院、中日友好醫(yī)院、軍事科學院軍事醫(yī)學研究院毒物藥物研究所、中國醫(yī)學科學院信息所、愛思唯爾醫(yī)學事務部等機構(gòu)專業(yè)人員參與。終評環(huán)節(jié)特別邀請到12位涵蓋國內(nèi)基礎醫(yī)學、臨床醫(yī)學、公共衛(wèi)生、中醫(yī)藥、藥學等不同領域的院士，以及中國醫(yī)學科學院的專家代表共同擔任評選顧問。
12位院士顧問：
全國人大常委會原副委員長、重大新藥創(chuàng)制科技重大專項技術總師桑國衛(wèi)
北京大學醫(yī)學部主任詹啟敏
中國疾控中心傳染病所所長、重大傳染病防治科技重大專項技術副總師徐建國
中國工程院副院長樊代明
中國醫(yī)學科學院阜外醫(yī)院副院長顧東風
南開大學校長曹雪濤
空軍軍醫(yī)大學細胞工程研究中心細胞生物學國家重點學科主任、重大新藥創(chuàng)制科技重大專項技術副總師陳志南
中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院院長赫捷
中國中醫(yī)科學院常務副院長黃璐琦
上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院副院長寧光
中日友好醫(yī)院院長王辰
中國藥科大學教授王廣基