基因療法或逆轉(zhuǎn)1型糖尿病進(jìn)程
發(fā)布時間:2017-04-07
發(fā)布人:
健康報
選擇閱讀字號:[
大
中
小 ]
運用基因治療技術(shù),讓1型糖尿病小鼠體內(nèi)產(chǎn)生大量歐米茄-3脂肪酸,成功逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程。這項由廣東工業(yè)大學(xué)趙子建及李芳紅兩名教授領(lǐng)軍完成的研究發(fā)表在新一期美國《臨床檢查雜志》上。該研究為治愈飽受1型糖尿病折磨的患者帶來了新希望。
1型糖尿病是一種自身免疫疾病,多發(fā)于青少年。據(jù)趙子建介紹,1型糖尿病患者一旦發(fā)病就無法逆轉(zhuǎn),病人將終身依賴胰島素注射,并要經(jīng)常監(jiān)控血糖。目前,世界上還沒有藥物或技術(shù)可控制自身免疫并促使胰島細(xì)胞再生,以達(dá)到逆轉(zhuǎn)自身免疫進(jìn)程并治愈糖尿病的目標(biāo)。
趙子建和李芳紅領(lǐng)軍的團(tuán)隊從國外多年的臨床研究中得到啟示:有1型糖尿病遺傳家族史的嬰幼兒在斷奶后長期服用深海魚油,可以顯著降低1型糖尿病的發(fā)病風(fēng)險。但他們也發(fā)現(xiàn),如果想通過補(bǔ)充魚油逆轉(zhuǎn)自身免疫失衡和糖尿病發(fā)展進(jìn)程,需要的劑量大幅超出目前臨床許可的劑量,在現(xiàn)實中難以實現(xiàn)。
為此,研究人員通過基因治療手段表達(dá)一種特異的酶,使得小鼠體內(nèi)能夠產(chǎn)生大量歐米茄-3脂肪酸EPA和DHA。結(jié)果顯示,這種新療法矯正了自身免疫系統(tǒng)失衡,逆轉(zhuǎn)了1型糖尿病的發(fā)展進(jìn)程。血液中的胰島素回歸到正常水平,血糖也降低到正常范圍,胰腺中還出現(xiàn)大量新生的分泌胰島素的胰島細(xì)胞。這意味著,新療法可幫助實現(xiàn)長期血糖穩(wěn)定,讓患者徹底擺脫對外源胰島素的依賴。
趙子建說,這是第一次通過單一的治療技術(shù)在控制和逆轉(zhuǎn)自身免疫系統(tǒng)失衡的同時,促進(jìn)了胰島細(xì)胞新生,使得治愈1型糖尿病成為可能。新療法還可能用于治療2型糖尿病以及其他一些自身免疫失調(diào)疾病,如多發(fā)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等。研究人員將開始對這項技術(shù)開展臨床前安全評估,預(yù)期在未來2年~3年內(nèi)進(jìn)入臨床試驗。
1型糖尿病是一種自身免疫疾病,多發(fā)于青少年。據(jù)趙子建介紹,1型糖尿病患者一旦發(fā)病就無法逆轉(zhuǎn),病人將終身依賴胰島素注射,并要經(jīng)常監(jiān)控血糖。目前,世界上還沒有藥物或技術(shù)可控制自身免疫并促使胰島細(xì)胞再生,以達(dá)到逆轉(zhuǎn)自身免疫進(jìn)程并治愈糖尿病的目標(biāo)。
趙子建和李芳紅領(lǐng)軍的團(tuán)隊從國外多年的臨床研究中得到啟示:有1型糖尿病遺傳家族史的嬰幼兒在斷奶后長期服用深海魚油,可以顯著降低1型糖尿病的發(fā)病風(fēng)險。但他們也發(fā)現(xiàn),如果想通過補(bǔ)充魚油逆轉(zhuǎn)自身免疫失衡和糖尿病發(fā)展進(jìn)程,需要的劑量大幅超出目前臨床許可的劑量,在現(xiàn)實中難以實現(xiàn)。
為此,研究人員通過基因治療手段表達(dá)一種特異的酶,使得小鼠體內(nèi)能夠產(chǎn)生大量歐米茄-3脂肪酸EPA和DHA。結(jié)果顯示,這種新療法矯正了自身免疫系統(tǒng)失衡,逆轉(zhuǎn)了1型糖尿病的發(fā)展進(jìn)程。血液中的胰島素回歸到正常水平,血糖也降低到正常范圍,胰腺中還出現(xiàn)大量新生的分泌胰島素的胰島細(xì)胞。這意味著,新療法可幫助實現(xiàn)長期血糖穩(wěn)定,讓患者徹底擺脫對外源胰島素的依賴。
趙子建說,這是第一次通過單一的治療技術(shù)在控制和逆轉(zhuǎn)自身免疫系統(tǒng)失衡的同時,促進(jìn)了胰島細(xì)胞新生,使得治愈1型糖尿病成為可能。新療法還可能用于治療2型糖尿病以及其他一些自身免疫失調(diào)疾病,如多發(fā)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等。研究人員將開始對這項技術(shù)開展臨床前安全評估,預(yù)期在未來2年~3年內(nèi)進(jìn)入臨床試驗。