如果組成DNA鏈條的基因能夠根據(jù)需要進(jìn)行“編輯”和“修改”，不要的剔除，不好的換掉，那么是否會(huì)使遺傳疾病最終被套上“籠頭”？4月21日，哈爾濱工業(yè)大學(xué)生命科學(xué)院黃志偉教授在國際著名學(xué)術(shù)刊物《自然》上在線發(fā)表題為《CRISPR-Cpf1結(jié)合crRNA的復(fù)合物晶體結(jié)構(gòu)》的學(xué)術(shù)論文，為人類利用基因工程技術(shù)戰(zhàn)勝重大疾病展示了新的前景。 

　　近年來，國內(nèi)外學(xué)術(shù)界一直在尋找這樣一種既可操作、又有效率的“基因編輯工具”，并試圖搞清其工作原理。最早進(jìn)入學(xué)者視線的“CRISPR-Cpf1”，對大眾而言是個(gè)十分陌生的詞匯，但它已在最尖端的生物科研領(lǐng)域扮演了舉足輕重的角色。黃志偉通俗地解釋說，作為細(xì)菌編碼的適應(yīng)性免疫系統(tǒng)，CRISPR-Cpf1可直接“改造”和“修正”基因，就像文字編輯軟件修改文檔一樣得心應(yīng)手，甚至能讓人們對基因高效地施展“關(guān)閉”“恢復(fù)”“切換”等精準(zhǔn)“手術(shù)”，這讓人類徹底降服惡性腫瘤和艾滋病成為可能。 

　　2015年年底，CRISPR-Cpf1被發(fā)現(xiàn)能在人類細(xì)胞內(nèi)剪切目的DNA底物，但是如何利用其編輯基因以及作用機(jī)制，尚屬待解謎團(tuán)。黃志偉抓住這一線索，帶領(lǐng)科研團(tuán)隊(duì)對CRISPR-Cpf1進(jìn)行了深入解剖，因?yàn)橹挥兄懒恕皩?dǎo)彈”的運(yùn)行軌跡和相應(yīng)機(jī)制，才能更好地實(shí)現(xiàn)基因編輯、精準(zhǔn)定位。 

　　歷時(shí)3個(gè)多月的探索之旅，黃志偉團(tuán)隊(duì)首次成功解析了CRISPR-Cpf1識(shí)別cr RNA的復(fù)合物結(jié)構(gòu)，同時(shí)發(fā)現(xiàn)Cpf1并非此前人們推測的二聚體狀態(tài)，其本身是一個(gè)呈三角形的單體，位于該結(jié)構(gòu)中間，是一個(gè)帶有正電荷的凹槽。這些研究為成功改造Cpf1，使之成為特異、高效、精確的全新基因編輯系統(tǒng)提供了結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)。