在醫(yī)藥領(lǐng)域，“公眾利益”不僅僅是藥品安全有效，也包括藥品的可及性和鼓勵研發(fā)更優(yōu)質(zhì)的新藥。如何顧及這個“公眾利益”，是政府實施監(jiān)管時必須考慮的問題。 
    在美國，嚴(yán)格的藥品監(jiān)管大大推高了研發(fā)成本，因此，其監(jiān)管政策也保護(hù)專利，激勵創(chuàng)新。問題在于，創(chuàng)新值得多少獎勵？如何防止過度獎勵帶來負(fù)面效應(yīng)？美國的經(jīng)驗告訴我們，政府并非監(jiān)管的唯一主體，引入競爭，多方博弈之下，或許可以實現(xiàn)社會福利的最大化。 
    政策激勵新藥研發(fā) 
    鼓勵制藥廠商進(jìn)行研發(fā)是美國食品藥品管理局（FDA）進(jìn)行監(jiān)管的重要目標(biāo)之一。原因在于，藥物研發(fā)成本高、風(fēng)險大、周期長，而仿制藥的成本卻很低。2014年的數(shù)據(jù)顯示，新藥研發(fā)上市的成本平均為26億美元（包括機會成本），上市前必須進(jìn)行臨床前實驗以及三期臨床期實驗，整個過程大約需要10~15年的時間，其中臨床實驗需要約6~7年。而仿制藥無需進(jìn)行三期臨床實驗，只要證明其與專利藥藥效相同（即生物等效）就可上市。由于無需承擔(dān)高額的研發(fā)成本，仿制藥價格遠(yuǎn)低于專利藥，一旦上市，專利藥的銷售額可降低80%。因此，如果沒有足夠的市場激勵，專利藥廠商就沒有動力研發(fā)新藥。 
    FDA主要以授予“數(shù)據(jù)獨占期”和開通優(yōu)先審批來鼓勵藥企創(chuàng)新。在藥物的研發(fā)過程中，一般新分子發(fā)現(xiàn)時就會申請專利，但因為專利期總共20年，再去除臨床實驗和FDA審批時間，新藥上市后的剩余有效專利期可能只有6年~10年。為了補償有效專利期縮短的損失，美國法案規(guī)定，對于特定的藥物可以再獲得不同時長的數(shù)據(jù)獨占期（data exclusivity），比如新藥分子為5年，孤兒藥（用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品）7年，兒童用藥半年等。 
    FDA規(guī)定，在數(shù)據(jù)獨占期內(nèi)，仿制藥不能通過證明與專利藥生物等效而加速進(jìn)入市場，除非仿制藥單獨進(jìn)行臨床實驗。有數(shù)據(jù)顯示，自從實施孤兒藥數(shù)據(jù)獨占期以來，每年FDA審批通過的孤兒藥數(shù)目從1984年的3個新藥到2014年接近50個。可見，數(shù)據(jù)獨占期對研發(fā)商有相當(dāng)?shù)奈Α?nbsp;
    此外，F(xiàn)DA的新藥審批包括標(biāo)準(zhǔn)審批和優(yōu)先審批兩類，審批時長分別為18個月和6個月，如果廠商可以證明自己的產(chǎn)品對致命疾病有顯著療效或者對普通疾病療效顯著優(yōu)于同類產(chǎn)品，則可申請優(yōu)先審批。 
    FDA還推出了“優(yōu)先審批獎券”（Priority Review Voucher），主要用于獎勵開發(fā)治療被忽視的熱帶疾?。ū热琰S熱病、麻風(fēng)病）或者罕見兒童疾病的藥物的制藥公司。一旦上述藥品通過FDA審批，即可獲得獎券。該獎券可用于下次其他藥品的審批，即使藥品不符合上述優(yōu)先審批的條件，使用獎券仍可進(jìn)入優(yōu)先審批通道。該獎券也可出售或轉(zhuǎn)讓給其他制藥公司。目前，有記錄的獎券最高銷售價值達(dá)3.5億美元。 
    對“創(chuàng)新”充滿爭議 
    針對FDA的監(jiān)管政策，制藥廠商，尤其是專利藥廠商采取了很多策略以實現(xiàn)利潤的最大化。高昂成本之下，藥企傾向于改良已有藥品，以風(fēng)險較低的“漸進(jìn)式創(chuàng)新”獲取專利保護(hù)。但是，改良已有藥品在多大程度上可以稱為創(chuàng)新，往往充滿爭議。 
    支持方認(rèn)為，漸進(jìn)式創(chuàng)新具有降低副作用，改進(jìn)藥物療效等優(yōu)勢。支持該方觀點的一個例子是治療艾滋病（HIV）的抗逆轉(zhuǎn)藥物——利托那韋（Norvir）的漸進(jìn)式創(chuàng)新，Norvir1996年獲批準(zhǔn)上市，但是該藥物需要冷凍儲存。2010年，這種藥物可常溫存儲的熱穩(wěn)定性劑型被批準(zhǔn)上市，這項改進(jìn)對于生活在非洲農(nóng)村地區(qū)、沒有冰箱的HIV病人意義重大。 
    反對者則認(rèn)為，漸進(jìn)式創(chuàng)新藥物的價值有待商榷，且在一定程度上阻止了仿制藥進(jìn)入市場，不利于藥物的可及性。阿斯利康公司的奧美拉唑（Prilosec）到埃索美拉唑（Nexium）的改進(jìn)便是一例。奧美拉唑，主要用于治療十二指腸潰瘍，2002年4月專利失效。阿斯利康公司又將奧美拉唑的對稱型分子分成單個分子，取原分子結(jié)構(gòu)的一半即為埃索美拉唑，2001年2月被FDA批準(zhǔn)，2014年專利到期。該漸進(jìn)式創(chuàng)新給阿斯利康公司帶來了巨額的經(jīng)濟利潤，但在治愈率上只有微弱的改進(jìn)。 
    專利保護(hù)允許藥企可以在一段時期內(nèi)維持市場壟斷地位，但也意味著高昂的藥價。那么，專利保護(hù)之下，如何降低藥品價格、保障藥品可及性？對此，F(xiàn)DA不僅鼓勵藥廠生產(chǎn)仿制藥，也鼓勵廠商挑戰(zhàn)既有專利的有效性。 
    仿制藥廠商可以使用專利藥的臨床實驗數(shù)據(jù)，以證明仿制藥與專利藥生物等效，從而簡化了仿制藥的申請過程。另外，仿制藥廠商也可以宣稱專利無效，或者專利無法執(zhí)行，并將挑戰(zhàn)通知送達(dá)專利藥廠商。專利藥廠商必須在45天內(nèi)做出回應(yīng)并提起訴訟，否則，首仿藥廠商獲得180天的市場獨占期，在此期間FDA不能批準(zhǔn)其他該類仿制藥申請。