由國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委和總后衛(wèi)生部牽頭組織的重大新藥創(chuàng)制科技重大專(zhuān)項(xiàng)，自2008年8月啟動(dòng)實(shí)施以來(lái)，重點(diǎn)針對(duì)惡性腫瘤、心腦血管等10類(lèi)（種）重大疾病，自主研制和技術(shù)改造一批藥物，完善國(guó)家藥物創(chuàng)新體系，提升創(chuàng)新能力，加速了我國(guó)由藥物仿制向創(chuàng)制的轉(zhuǎn)變。  
　　
　　針對(duì)重大疾病的創(chuàng)新藥物研發(fā)，已累計(jì)獲得新藥證書(shū)85件，臨床批件118件。世界首個(gè)Sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗獲批上市，標(biāo)志著我國(guó)在此研究領(lǐng)域達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水平；全球首個(gè)治療外周T細(xì)胞淋巴瘤口服藥物西達(dá)本胺獲批上市；全球首個(gè)治療晚期胃癌小分子抗血管生成靶向藥物阿帕替尼獲批上市，填補(bǔ)了本領(lǐng)域空白。 

　　該專(zhuān)項(xiàng)結(jié)合臨床用藥需求，完成了200余種藥物的技術(shù)改造，其中80個(gè)為《國(guó)家基本藥物目錄》品種，顯著提高了臨床用藥的可及性。特別是在今年埃博拉出血熱疫情防控中，在病毒核酸診斷試劑、抗體和小分子藥物、疫苗研發(fā)等方面取得重要成果。 

　　該專(zhuān)項(xiàng)進(jìn)一步完善了由綜合性技術(shù)平臺(tái)、安全性評(píng)價(jià)和臨床試驗(yàn)技術(shù)平臺(tái)以及企業(yè)孵化基地等組成的藥物創(chuàng)新技術(shù)體系，將源頭創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)推進(jìn)緊密銜接，為我國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域的科技創(chuàng)新提供了重要的技術(shù)支撐。如中國(guó)食品藥品檢定研究院獲世衛(wèi)組織批準(zhǔn)的發(fā)展中國(guó)家首個(gè)生物制品評(píng)價(jià)合作中心；國(guó)家化合物樣品庫(kù)庫(kù)存總量達(dá)185.8萬(wàn)，規(guī)模居亞洲首位。 

　　在新藥專(zhuān)項(xiàng)支持和創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)下，15家高新技術(shù)園區(qū)引導(dǎo)社會(huì)資源向重點(diǎn)地區(qū)集中，促進(jìn)了北京、上海、浙江、江蘇等一批醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)聚集區(qū)的形成，有效帶動(dòng)地方產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型發(fā)展。 

　　新藥專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施以來(lái)，吸引了約200位國(guó)家“千人計(jì)劃”引進(jìn)人才和3000余位國(guó)外高層次人才，形成了以中青年為主的10萬(wàn)余人的研發(fā)隊(duì)伍。 

　　迄今，新藥專(zhuān)項(xiàng)支持的研發(fā)成果已累計(jì)獲得40余項(xiàng)國(guó)家科技獎(jiǎng)勵(lì)。其中，2014年度榮獲國(guó)家科技獎(jiǎng)勵(lì)7項(xiàng)，“中成藥二次開(kāi)發(fā)核心技術(shù)體系創(chuàng)研及其產(chǎn)業(yè)化”研究榮獲國(guó)家科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)。