來自美國弗羅里達大學斯克里普斯研究所（TSRI）的科學家稱，他們開發(fā)出一種很有潛力的通用方法，可通過基因組序列來設(shè)計新藥，并利用這種方法識別出一種高效化合物，其能讓癌細胞攻擊自身并最終死亡。相關(guān)論文在線發(fā)表于2月9日的《自然·化學生物學》。 
　　“這還是第一次只憑借一個RNA序列，就理性地設(shè)計出治療性小分子。許多人可能懷疑這一點?！必撠熢撗芯康乃箍死锲账寡芯克苯淌隈R修·迪斯尼說，“我們證明了這種方法能以前所未有的精確性瞄準一個致癌RNA。”
　　 迪斯尼的實驗室一直在開發(fā)能掌控藥物與RNA折疊結(jié)合的方法，尤其是對microRNA（微RNA）的控制。微RNA上世紀90年代才被發(fā)現(xiàn)，是一種存在于所有動植物細胞中的短分子。通常，每個微RNA作為一個或多個基因的“光控開關(guān)”，與這些基因的轉(zhuǎn)錄結(jié)合并有效防止它們轉(zhuǎn)錄成蛋白質(zhì)。以這種方式，微RNA調(diào)節(jié)著各種各樣的細胞過程。有些微RNA與疾病相關(guān)，比如MiR-96，能阻礙凋亡過程或編程細胞的死亡，使細胞生長失控而促發(fā)癌癥。
　　研究人員將他們的方法稱為信息RNA。這是一種計算技術(shù)，通過計算能找到針對疾病相關(guān)基因組序列的信息，以及所有瞄準該序列的細胞RNA，再通過細胞RNA找到針對性藥物。這些藥物RNA序列能針對性地與數(shù)以千計的細胞RNA序列相互左右，而對其他序列沒有影響。
　　利用信息RNA，他們識別出了瞄準MiR-96的化合物，以及瞄準其他20多種疾病相關(guān)微RNA的化合物。研究顯示，抑制MiR-96的候選藥物能抑制癌細胞生長，而且那些沒有功能性MiR-96的細胞不會受到藥物影響。
　　“這說明該方法在藥物選擇方面具有前所未有的精確性。”迪斯尼說。他還指出，新的候選藥很容易生產(chǎn)，具有細胞滲透性，能專門瞄準MiR-96，針對性遠遠超過目前最先進的RNA瞄準技術(shù)。
　　“利用我們的程序，能找到高度特化的藥物?！闭撐牡谝蛔髡?、迪斯尼實驗室的研究生塞·普拉迪普·維拉蓋普蒂說，“我們希望將來能針對其他癌癥或任何疾病RNA設(shè)計出候選藥物?！?